ګیوسیران

ګیووسیران (API)

د څېړنې غوښتنلیک:
ګیووسیران API یو مصنوعي کوچنی مداخله کوونکی RNA (siRNA) دی چې د حاد هیپاټیک پورفیریا (AHP) درملنې لپاره مطالعه شوی. دا په ځانګړي ډول په نښه کويد ALAS1جین (امینو لیولینک اسید ترکیب ۱)، کوم چې د هیم بایوسینتیز لارې کې دخیل دی. څیړونکي د ګیووسیران څخه کار اخلي ترڅو د RNA مداخلې (RNAi) پر بنسټ درملنې، د ځیګر په نښه شوي جین خاموش کول، او د پورفیریا او اړوند جینیاتي اختلالاتو کې دخیل میټابولیک لارو تعدیل وڅیړي.

دنده:
ګیووسیران د بیان کمولو سره کار کويد ALAS1په هیپاټوسایټونو کې، په دې توګه د زهرجن هیم منځګړیو لکه ALA (امینو لیولینک اسید) او PBG (پورفوبیلینوجن) راټولیدل کموي. دا د حاد هیپاټیک پورفیریا سره تړلي عصبي بریدونو مخنیوي کې مرسته کوي. د API په توګه، ګیووسیران د RNAi پر بنسټ درملنې کې فعال درمل جوړونکی جز دی چې د subcutaneous ادارې سره د AHP اوږدمهاله کنټرول چمتو کولو لپاره ډیزاین شوی.